Las autoridades del Reino Unido han autorizado un nuevo tratamiento para la enfermedad de células falciformes y la β-talasemia dependiente de transfusión. Casgevy, la primera medicina con licencia que utiliza la herramienta innovadora de edición genética CRISPR, ha sido aprobada después de una rigurosa evaluación de su seguridad, calidad y eficacia.

Casgevy está diseñado para funcionar mediante la edición del gen defectuoso en las células madre de la médula ósea del paciente, de modo que el cuerpo produzca hemoglobina funcional. Este tratamiento ofrece la posibilidad de una producción de hemoglobina saludable a largo plazo, lo que alivia los síntomas de la enfermedad de células falciformes y la β-talasemia dependiente de transfusión. Los efectos secundarios del tratamiento fueron similares a los asociados a los trasplantes de células madre autólogas, incluyendo náuseas, fatiga, fiebre y mayor riesgo de infección.

Esta aprobación representa un hito importante para la medicina y para los pacientes que esperan tratamientos de corrección genética. Sin embargo, surge la preocupación sobre el precio y la accesibilidad de este tratamiento, que se espera que tenga un costo de alrededor de $2 millones. Es crucial que se realice un trabajo adicional para hacer que este tratamiento sea realmente accesible para los pacientes que lo necesitan.

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Esta innovadora terapia génica se ha convertido en un avance significativo en el tratamiento de enfermedades genéticas y marca el comienzo de una nueva era en la medicina. La aprobación de este medicamento ha sido respaldada por el Comité Asesor Científico Independiente del gobierno y se espera que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) también la apruebe en las próximas semanas.

Este tratamiento ofrece la esperanza de una mejor calidad de vida para miles de personas que padecen enfermedades de células falciformes y β-talasemia dependiente de transfusión. Es un día histórico para los avances científicos y para los pacientes que esperan tratamientos correctivos de genes. Se espera que este hito abra el camino a futuros tratamientos de corrección genética para una amplia gama de trastornos genéticos.